Предварительные результаты неинтервенционного одноцентрового исследования по оценке эффективности применения ланаделумаба в рутинной клинической практике в Российской Федерации

Обоснование. Наследственный ангиоотёк с дефицитом С1-ингибитора ― редкое заболевание, вызванное дефицитом и/или снижением функциональной активности С1-ингибитора, проявляющееся рецидивирующими ангиоотёками различной локализации. Согласно современной концепции лечения, его целью является не только купирование возникающих ангиоотёков и предотвращение летального исхода, но и достижение полного контроля симптомов заболевания и высокого качества жизни. Ланаделумаб ― современный препарат для долгосрочной профилактики ангиоотёков у пациентов старше 12 лет.

Цель ― оценка эффективности и безопасности терапии ланаделумабом в реальной клинической практике в Российской Федерации (IISR-2021-200085).

Материалы и методы. В исследование включено 16 больных наследственными ангиоотёками с дефицитом С1-ингибитора, которые получали терапию ланаделумабом. Из числа включённых в исследование пациентов подростки составили 19% (3/16); большинство участников исследования были женского пола (13/16; 81%); средний возраст 29,9 лет. Препараты долгосрочной профилактики, которые получали 11/16 (69%) пациентов до начала исследования, были отменены в связи с инициацией терапии ланаделумабом. Оценка эффективности проводилась путём сравнения частоты атак до терапии и на её фоне, а также с помощью специальных шкал и опросников, в частности AAS, AECT, AE-QoL, HAE-AS (только у взрослых пациентов). Для оценки безопасности регистрировали все нежелательные явления, возникшие на фоне терапии.

Результаты. Средняя частота атак до инициации терапии составляла до 10 в месяц на одного пациента, а количество использованных доз препаратов для купирования симптомов ― 4,7 в месяц на пациента. На фоне терапии спустя полгода эти же показатели составили 0,26 и 0,09 соответственно (для обоих показателей разница была статистически значимой: p <0,001). У 10/16 (62,5%) пациентов за 6 месяцев с момента инициации терапии не зафиксировано ни одной атаки. Через 3 месяца от начала терапии контроль заболевания достигнут у всех пациентов: среднее значение показателей по опроснику AECT увеличилось с 5,6 до 14,2 (p <0,001). Среднее значение качества жизни по опроснику AE-QoL значительно улучшилось спустя 6 месяцев терапии: показатель снизился с 58 до 19 баллов (p <0,001). За весь период наблюдения не зафиксировано ни одного серьёзного нежелательного явления, связанного с приёмом ланаделумаба.

Заключение. Результаты исследования показали, что благодаря терапии ланаделумабом удалось не только снизить количество атак наследственных ангиоотёков и повысить контроль над заболеванием, но и улучшить качество жизни пациентов; также был продемонстрирован высокий профиль безопасности препарата.